Wet AMD: Small trial shows new gene therapy is safe in humans

One treatment for neovascular or wet age-related macular degeneration neutralizes the protein linked to the disease using repeated eye clean vision přísady injections, an uncomfortable, onerous režim, který způsobuje pacienty velkou úzkost. Genová terapie – pokud je prokázána, že je bezpečná a efektivní – nabízí atraktivní alternativu, protože jedna injekce by mohla poskytnout trvalé účinky. Nyní malá klinická hodnocení ukazuje, že jedna experimentální genová terapie pro tuto významnou příčinu ztráty vidění u starších lidí se zdá být bezpečná a dobře tolerovaná. Lékařská fakulta v Baltimoru, MD a financovaná Sanofi Genzyme z Framinghamu, MA, je vydávána v Lancet. Nejvyšší dávka byla léčba docela bezpečná. Zjistili jsme, že u našich pacientů neexistovaly téměř žádné nežádoucí účinky. “ Odhady Spojených států, National Eye Institute, naznačují, že počet lidí zasažených AMD vzroste do roku 2050 na 5,44 milionu – více než dvojnásobek čísla 2,07 milionu pro rok 2010. Objekty jasně a považují za stále obtížnější dělat každodenní věci, jako je čtení, řízení, rozpoznávání tváří a používání počítače. Jak onemocnění postupuje, ničí makulu, centrální část sítnice v zadní části oka, která poskytuje ostré centrální vidění. což vzniká, když pod sítnicí rostou abnormální krevní cévy. Tyto nové krevní cévy – neovaskulární prostředky „nové cévy“ – mohou prosakovat tekutiny, které způsobují otoky a poškození makuly. Ztráta závažné vidění v AMD. Endoteliální růstový faktor (VEGF), protein, který podporuje růst a netěsnost krevních cév. Je však třeba dávat pravidelně, protože po měsíci asi tak sloučeniny opouštějí oko a hladiny VEGF začnou znovu stoupat. Často zahrnující opakované injekce každých 6 až 8 týdnů – pravděpodobně je hlavním důvodem, proč pacienti nepřicházejí na injekce tak často, jak by měli, a jejich vidění se zhoršuje. vkládání, mazání nebo změnu genů u pacienta. Cílem je, aby lékaři mohli použít k léčbě nemocí „opravami“ základních genetických příčin namísto užívání drog nebo chirurgického zákroku. Stále riskantní metoda a je třeba ji přistupovat s velkou opatrností, a proto je v současné době testována pouze jako léčba nemocí, která v současné době nemají léčbu.

V této klinické studii fáze I, vědci Testoval bezpečnost a toleranci genové terapie, která vloží gen do sítnicových buněk, který způsobuje, že produkují SFLT01 – protein, který se váže na VEGF a zastaví jej podporující růst a únik abnormálních krevních cév.

The Hope Je to, jakmile bude prokázáno, jedno ošetření genové terapie bude stačit k tomu, aby se buňky staly stálými výrobci anti-VEGF proteinu.

dramatické výsledky bez závažných nepříznivých účinků

Vozidlo nebo „vektor“, které vědci používali k dodání genu, je deaktivovanou verzí AAV 2 virus, který způsobuje běžný nachlazení. Viry jsou ideálními vektory pro genovou terapii, protože svou povahou vkládají genetický materiál do hostitelských buněk. Skupiny, které obdržely následující dávky virových částic (vektorové genomy nebo VG) v 0,05 mililitry tekutiny: 2×10^8 Vg (skupina 1), 2×10^9 Vg (skupina 2), 6×10^9 Vg (skupina 3) a 2×10 ^10 VG (skupiny 4 a 5).

Pacienti nebyli všichni léčeni současně. Vědci čekali nejméně 4 týdny a prozkoumali každou skupinu, aby zjistili, zda existovaly nějaké nežádoucí účinky před ošetřením další skupiny s nejvyšší dávkou. -Omezení toxicity v prvních třech skupinách. Zjistili žádné závažné nežádoucí účinky v posledních dvou maximálních skupinách dávky. Z tohoto důvodu to znamenalo, že pouze 11 z 19 pravděpodobně vykazovalo redukci tekutin. Hladiny klesly z těžké na téměř nulu, což prof. Campochiaro říká, že je to, co by se dalo očekávat od standardní léčby. Dva další z 11 ukázali určité snížení tekutiny v očích. Terapie neprokázala žádné snížení tekutiny v jejich očích. Vědci naznačují, že protilátky mohly zničit virové částice nesoucí terapeutický gen, než jej mohli vložit do sítnicových buněk.

Nicméně kvůli malému počtu pacientů ve studii si nemohou být jisti Pokud je to skutečně příčina nebo jen náhoda. Použití v USA, kde asi 60 procent lidí bude mít pravděpodobně protilátky vůči rodině virů, ke kterým AAV2 patří. účinnosti, je bezpečné a dobře tolerované a posune hledání nového ošetření mokré AMD vpřed. Prof. Campochiaro uzavírá:

„Tato předběžná studie je malý, ale slibný krok k novému přístupu, který nejen sníží návštěvy lékaře a úzkost a nepohodlí spojené s opakovanými injekcemi v oku, ale může se zlepšit dlouho -Termínné výsledky, protože k zachování vidění je nutné prodloužené potlačení VEGF, a to je obtížné dosáhnout opakovanými injekcemi, protože život se často stává v cestě. “

Objevte, jak střevní mikroby ovlivňují vývoj mokré AMD.

• Klinické studie/lékové studie
• Zdraví/slepota očí